Vertex制药表示VX-659内中疗法治疗囊肿性纤维化的III期研究达到了主要终点
2021-12-13 07:29 来源：盘锦男科医院
发炎性角化（CF）是一种不常见的遗传疾病，此征状最不常影响肺脏，但也不常起因胰脏、肝脏、肾脏以及小肠。Vertex化工近日日前，两项III期科学研究调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）亦同小一组设计方案治疗囊性角化病患者的有效性和安全性，结果表明，亦同疗法达到了肺部显著改善的主要三站。Vertex化工的执行务照护务Reshma Kewalramani表示，亦同设计方案可能为绝大多数至少有一个F508del甲基化的CF病患者备有诊断更进一步。
在科学研究中，将385名12岁及以上罹患一个F508del甲基化和一个成比例功能甲基化的病患者随机分配到VX-659/tezacaftor/Kalydeco亦同设计方案小组或双盲小组，治疗24周。该科学研究的主要三站都有孔径到第4周，1秒钟摇动呼气量（ppFEV1）的大约仅仅推移。中期归纳的信息显示，与双盲来得，亦同设计方案将第4周ppFEV1的大约仅仅推移减低了14个九成。Vertex表示，该归纳的有效性和安全性信息支持向FDA提交VX-659/tezacaftor/Kalydeco亦同小一组设计方案，可用罹患一种F508del甲基化和一种成比例功能甲基化的病患者。
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